中国是全球原发性肾小球疾病发病率最高的国家，而作为常见的原发性肾小球疾病，IgA肾病约占35%～50%，有约500万患者，且发病年龄较轻、预后不佳，易进展至终末期肾病。IgA肾病患者在对因治疗方面存在巨大的未满足医疗需求，近日，新药耐赋康®（口服靶向布地奈德迟释胶囊）获批上市，适用于治疗具有进展风险的原发性IgA肾病成人患者，填补了从疾病源头治疗IgA肾病的空白。云顶新耀首席执行官罗永庆预计2024年第一季度完成商业化上市。

几乎所有IgA肾病患者在其预期寿命内均有进展为终末期肾病的风险，需要进行透析或肾移植。同时IgA肾病具有地区、种族差异，尤其是中国IgA肾病人群病理改变更严重、疾病进展速度更快。而目前国内针对IgA肾病的治疗方案以RAS抑制剂的支持性治疗和全身免疫抑制剂为主，长久以来缺少从疾病源头改变疾病进展的针对性治疗方法（即对因治疗）。耐赋康®的NefIgArd3期研究在中国人群中取得了积极的结果，9个月的治疗，在停药观察15个月后，仍能减少肾功能衰退达66%，预计可延缓12.8年进展至肾功能衰竭；同时还使蛋白尿下降43%，无镜下血尿的患者比例从基线的26.9%明显增加至57.7%，相比全球患者人群拥有更好的疗效。

作为全球首个获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药物管理局（EMA）批准的对因治疗IgA肾病的药物，耐赋康®是靶向肠道的黏膜免疫调节剂，其通过特殊的制作工艺，将布地奈德（糖皮质激素的一种）靶向释放于回肠末端的黏膜B细胞（包括派尔集合淋巴结），胶囊溶解后，三层包衣微丸持续稳定释放布地奈德，高浓度覆盖整个靶区域，从而减少诱发IgA肾病的半乳糖缺陷的IgA1抗体（Gd-IgA1）产生，进而干预发病机制上游阶段，达到治疗IgA肾病的作用，能延缓12.8年进展至透析或肾移植。

NefIgArd3期全球临床试验是一项随机、双盲、多中心研究，在接受优化RAS抑制剂治疗的原发性IgA肾病成人患者中评估了耐赋康®（16mg/d，每日一次）与安慰剂相比的疗效和安全性。这项研究为期2年，包括9个月的耐赋康®或安慰剂治疗期，随后是15个月的停药随访期。全球研究结果显示：与安慰剂相比，耐赋康®不仅带来了持久的蛋白尿下降，减少镜下血尿风险，更重要的是在估算肾小球滤过率（eGFR）上显示出具有临床意义且统计学显著性优势（p<0.0001），能延缓肾功能衰退达50%。

中国亚组数据显示了耐赋康®在肾功能保护、蛋白尿下降和镜下血尿改善等方面比全球研究中数值上更好的疗效，同时亦观察到在仅使用支持性治疗的中国患者对照组更快速的疾病进展。在2年的治疗和观察期间，耐赋康®治疗组时间加权的eGFR平均下降3.7ml/min/1.73㎡，而安慰剂组时间加权的eGFR平均下降13.3ml/min/1.73㎡，耐赋康治疗可带来9.6ml/min/1.73㎡的eGFR获益，这一数值大于全球人群的治疗获益（5.1ml/min/1.73㎡）。中国人群中eGFR在24个月时较基线的平均绝对变化表明，耐赋康®治疗的患者肾功能恶化程度较安慰剂减少了约66%，这一数值在全球人群约为50%。同时，在2年内观察到耐赋康®组的蛋白尿降低作用持久。与安慰剂相比，中国人群9个月的耐赋康®治疗在9个月和24个月时分别使尿蛋白肌酐比值（UPCR）降低31%和43%。而全球人群在9个月与24个月时约下降30%。此外，在安慰剂组，中国人群在24个月时的平均UPCR自基线上升了18.6%，而全球人群却有轻微的下降，说明了中国人群的疾病进展相较于全球人群更快。

在国家政策推动下，我国患者用药的绿色通道提前开启。今年4月24日在博鳌的瑞金医院海南分院开出国内首张处方。随访中，该药能较有效地稳定肾功能，降低蛋白尿、血尿，并且患者对其耐受性良好。耐赋康®此次在中国获批具有重大意义，为IgA肾病患者带来新希望，也助力医生更好地对IgA肾病患者开展长程随访指导及管理。

（潘嘉毅）返回搜狐，查看更多

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