转自：医药魔方Plus

前言

医药魔方一直密切关注全球药品开发的新靶点、新机制，基于NextPharma数据库-转化医学数据，我们每年初会遴选出前一整年取得重大突破的25个靶点，遴选标准主要分为3个客观维度：

首次证实有临床转化价值的全新靶点；

首次通过临床POC验证的靶点；

在项目研发或适应症上具有全新突破；

最终入选的靶点统称为：医药魔方转化医学TOP25靶点(PharmcubeTranslationalMedicineTargets25;PTMT25)，每年评选的TOP25靶点也蕴藏了当前一整年医药研发投资的全新机会。

4月16日，默沙东联合PrometheusBiosciences宣布，两家公司已经达成一项最终协议，默沙东通过其子公司将以每股200美元的价格收购Prometheus，对应收购总价约为108亿美元。

Prometheus是一家处于临床阶段的生物技术公司，其主要候选药物PRA023是一种针对肿瘤坏死因子（TNF）类配体1A（TL1A）的人源化单克隆抗体（mAb），与肠道炎症和纤维化有关。而早在今年1月，医药魔方发布的《2022最值得关注的Top25转化医学靶点》报告中就讲过这款药。

Prometheus正在开发的PRA023主要用于治疗免疫介导的疾病，包括溃疡性结肠炎（UC）、克罗恩病（CD）和其他自身免疫性疾病。2022年12月，当时，该公司刚刚宣布了PRA023在ARTEMIS-UC和APOLLO-CD的积极结果，前者是一项II期安慰剂对照研究，评估中度至重度活动性UC患者的安全性和疗效；后者是一项IIA期开放标签研究，评估中度至重度CD患者的安全性和疗效。

根据医药魔方PharmaInvest创新药数据库，PrometheusBiosciences此前已经完成了5轮近5亿美元融资。尽管如此，在资本寒冬之下，其财务状况仍然紧张。截至2022年底，PrometheusBiosciences的现金及现金等价物余额仅为2.92亿美元。

如今，被默沙东以百亿美元收购，无疑是PrometheusBiosciences美好的归宿。如此大手笔的投资，不仅证明了该靶点在市场上具有非常高的价值和潜力，同时也给其他企业提供了很好的启示。即便身处资本寒冬之中，企业也应注重技术创新和研发投入，密切关注市场上的靶点，及时了解其研究进展与市场需求，从而在竞争激烈的市场中获得更多的商业机会。

今年还有哪些靶点值得关注？

为了帮助投资人和企业更好地了解市场趋势和客户需求，从而制定更有效的商业策略，医药魔方专业团队每年都会基于临床价值等多项因素，经过严格的筛选与评估，最终选出上一年度中最值得关注的Top25靶点。这些被评选出的靶点不仅代表着最新的临床研究动向，同时也蕴藏着当前一整年医药研发投资的全新机会。

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我们之前评选出的靶点，价值如何？

2021年1月28日，2020年医药魔方转化医学TOP25靶点首次发布，基于转化医学数据，我们总共评选出了4个新靶点，17个通过POC验证的靶点以及4个在项目研发或适应症上取得全新突破的靶点。经过一年时间的沉淀，我们很惊喜地发现2020年入选的TOP25靶点中已经有不少靶点取得了里程碑进展和重磅交易事件。

M4muscarinicreceptor-新靶点方面，M4muscarinicreceptor的推荐理由是高度选择性靶向M4的正向变构调节剂emraclidine展现临床治疗潜力，全新药物设计提高靶点亚型选择性。2022年12月17日，Cerevel在Lancet上报道了emraclidine治疗精神分裂症的Ib期临床结果，emraclidine安全有效，支持口服一天一次，不需要剂量滴定，AE率为52%vs52%。而竞品KarXT的EMERGENT-1试验中AE率为54%vs43%，一天两次且需要剂量滴定。这一结果证实了提高靶点亚型选择性可以提高靶向药物的安全性，是成功的药物设计策略，也有可能是精神分裂症的新的治疗选择。

pGlu3-Aβ-POC验证通过进展方面，在2022年11月，礼来宣布donanemab头对头阿杜卡尼单抗治疗阿尔兹海默病III期临床试验TRAILBLAZER-ALZ4（NCT05108922）达到了所有主要和次要终点。这一结果验证了靶向pGlu3-Aβ可能优于靶向Aβ，在治疗阿尔茨海默病上有更好疗效，证实了该靶点的潜在优效性，目前donanemab已经申请上市，有望成为重磅炸弹药物。

除了上述列出的重要进展外，很多通过POC验证的靶点相关临床结果也已出炉，积极的数据让企业也陆陆续续开展了多项核心临床，以推进药物研发进程，早日批准上市。

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